不敢相信！全程干貨（2021年醫(yī)藥行業(yè)現(xiàn)狀分析）2021年醫(yī)藥行業(yè)趨勢-2022年生物醫(yī)藥M&A市場中，哪些公司值得關(guān)注？

1.2021家電金融行業(yè)產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)況預(yù)測

微生物微生物制藥應(yīng)用領(lǐng)域的M&A消費(fèi)市場在2022年倍受高度關(guān)注，再者據(jù)預(yù)測師的估算，小型藥企手里可用作展開買賣的“炮彈”少于1.7億美元左右，另再者，數(shù)項(xiàng)控制技術(shù)技術(shù)技術(shù)革新早已步入科澤蘚的期，細(xì)胞核化療法、DNA化療法、和如前所述RNA和DNA的抗生素具備治好病癥的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

2.2021年醫(yī)藥金融行業(yè)金融行業(yè)產(chǎn)業(yè)發(fā)展態(tài)勢

知名普華永道注冊會計(jì)師房產(chǎn)公司（EY）的研究報(bào)告表示，盡管小型藥企也在外部產(chǎn)業(yè)布局那些控制技術(shù)的合作開發(fā)潛能，但透過買賣斬獲外部技術(shù)技術(shù)革新也是它技術(shù)革新抗生素合作開發(fā)商業(yè)模式的關(guān)鍵方式在此種自然環(huán)境下，什么樣微生物控制技術(shù)子公司在2022年是倍受高度關(guān)注的全面收購最終目標(biāo)？近日，F(xiàn)ierce Biotech刊登的一則該文列出了10家微生物控制技術(shù)子公司，當(dāng)中著眼于細(xì)胞核化療法、DNA化療法、DNA編輯化療法等技術(shù)技術(shù)革新化療商業(yè)模式的子公司高達(dá)7家。

3.2021年家電金融行業(yè)市場前景預(yù)測

那時他們上看一看那些子公司有什么樣技術(shù)技術(shù)革新控制技術(shù)

4.2021家電金融行業(yè)預(yù)測報(bào)告

AdaptimmuneAdaptimmune子公司致力于合作開發(fā)T細(xì)胞核受體（TCR）細(xì)胞核化療法，化療多種實(shí)體瘤該子公司靶向MAGE-A4抗原的T細(xì)胞核化療法afamitresgene autoleucel（afami-cel, 曾名為ADP-A2M4），在化療晚期滑膜肉瘤或黏液樣/圓細(xì)胞核脂肪肉瘤（MRCLS）的。

5.2021微生物制藥產(chǎn)品銷售金融行業(yè)現(xiàn)況預(yù)測

關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)中早已獲得積極結(jié)果，支持今年向美國FDA遞交微生物制品許可申請（BLA）。它可能成為首款獲批化療實(shí)體瘤的TCR細(xì)胞核化療法。

6.家電金融行業(yè)2021年產(chǎn)品銷售展望未來

▲Adaptimmune的工程化TCR-T細(xì)胞核化療法（圖片來源：Adaptimmune子公司官網(wǎng)）該子公司的新一代TCR細(xì)胞核化療法在T細(xì)胞核表面不但表達(dá)了靶向腫瘤抗原的TCR，而且添加了增強(qiáng)T細(xì)胞核活性的CD8α受體。

7.2021年微生物制藥消費(fèi)市場預(yù)測

如前所述這一策略合作開發(fā)的新一代靶向MAGE-A4的TCR細(xì)胞核化療法早已在1期臨床試驗(yàn)中顯示出更好的抗癌活性該子公司還在去年與羅氏（Roche）旗下DNA泰克子公司達(dá)成可達(dá)30億美元的研發(fā)協(xié)議，合作開發(fā)如前所述誘導(dǎo)多能干細(xì)胞核（iPSC）衍生的同種異體TCR細(xì)胞核化療法，化療多種癌癥。

8.2021年家電金融行業(yè)消費(fèi)市場體量

Alnylam PharmaceuticalsAlnylam Pharmaceuticals是RNAi化療法合作開發(fā)應(yīng)用領(lǐng)域的明星子公司之一該子公司的產(chǎn)品管線中早已有3款獲得FDA批準(zhǔn)的RNAi化療法其在研皮下注射的RNAi化療法vutrisiran正在接受美國FDA的審評，有望今年上半年獲得批準(zhǔn)。

9.2021年微生物制藥產(chǎn)品銷售金融行業(yè)產(chǎn)業(yè)發(fā)展市場前景

Alnylam子公司在脂質(zhì)納米顆粒（LNP）和GalNAc偶聯(lián)控制技術(shù)上的突破，解決了將RNAi化療法遞送到肝臟的難題，為RNAi化療法的合作開發(fā)鋪平了道路目前，該子公司正在致力于合作開發(fā)靶向肝臟之外器官的遞送控制技術(shù)，并且已經(jīng)在針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送方面獲得了突破。

10.2021年家電金融行業(yè)產(chǎn)品銷售市場前景預(yù)測

在去年的研發(fā)日上，該子公司表示，RNAi化療法有望造福常見病患者。

圖片來源：Alnylam官網(wǎng)Alnylam早已與再生元達(dá)成為期多年的研發(fā)協(xié)議，合作開發(fā)化療眼科和中樞神經(jīng)系統(tǒng)病癥的RNAi化療法該子公司近日還與諾華達(dá)成協(xié)議，合作開發(fā)化療肝衰竭的潛在化療法BioMarin Pharmaceutical。

BioMarin Pharmaceutical子公司擁有7款獲批化療法，當(dāng)中用作化療5歲以上軟骨發(fā)育不全（achondroplasia）兒童患者的Voxzogo（vosoritide）是首款獲得美國FDA批準(zhǔn)化療這一病癥的化療法。

該子公司的DNA化療法valoctocogene roxaparvovec在化療血友病A患者的3期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果，接受一次DNA化療法化療的患者在接受化療兩年后，年出血率（ABR）較基線降低85%，優(yōu)于凝血因子VIII預(yù)防化療。

如前所述試驗(yàn)數(shù)據(jù)，BioMarin計(jì)劃在今年第二季度重新向FDA遞交微生物制品許可申請（BLA）血友病ADNA化療法之外，該子公司還有兩款DNA化療法處于1期臨床試驗(yàn)期，用作化療苯丙酮尿癥和遺傳性血管性水腫它還在去年與Skyline Therapeutics達(dá)成研發(fā)協(xié)議，共同合作開發(fā)化療遺傳性心血管病癥的DNA化療法。

CRISPR TherapeuticsCRISPR Therapeutics由諾獎得主Emmanuelle Charpentier博士聯(lián)合創(chuàng)建該子公司與Vertex聯(lián)合合作開發(fā)的DNA編輯化療法CTX001早已在化療輸血依賴性β地中海貧血和嚴(yán)重鐮刀型細(xì)胞核貧血病患者的臨床試驗(yàn)中顯示出。

治好性發(fā)展?jié)摿θ绻R床進(jìn)展順利，這一化療法有望在今年向美國遞交上市申請，成為首款如前所述CRISPRDNA編輯控制技術(shù)的獲批化療法此外，該子公司還在利用CRISPR/Cas9DNA編輯合作開發(fā)化療癌癥的同種異體細(xì)胞核化療法，研發(fā)管線中三款利用CRISPRDNA編輯改造的同種異體CAR-T細(xì)胞核化療法早已步入臨床合作開發(fā)期。

該子公司與ViaCyte合作合作開發(fā)的同種異體胰島β細(xì)胞核替代化療法也早已步入臨床合作開發(fā)期這款化療法旨在產(chǎn)生避免患者免疫系統(tǒng)攻擊的胰島β細(xì)胞核，達(dá)到治好1型糖尿病患者的最終目的Ionis Pharmaceuticals

Ionis Pharmaceuticals早已合作開發(fā)出靶向RNA的反義寡核苷酸（ASO）抗生素發(fā)現(xiàn)平臺，透過阻止與病癥相關(guān)的蛋白的生成，化療或預(yù)防病癥的發(fā)生該子公司早已擁有3款獲批化療法，當(dāng)中化療脊髓性肌萎縮的Spinraza是首款獲得美國FDA批準(zhǔn)的ASO化療法。

該子公司早已與羅氏、輝瑞、拜耳、阿斯利康、諾華等小型藥企達(dá)成合作，合作開發(fā)多款化療心血管病癥和罕見病癥的ASO化療法其配體偶聯(lián)反義（LICA）控制技術(shù)透過將與特定受體結(jié)合的配體分子與ASO分子偶聯(lián)在一起，讓精準(zhǔn)遞送ASO抗生素到特定組織或細(xì)胞核成為可能。

Karuna TherapeuticsKaruna Therapeutics處于一個關(guān)鍵期該子公司合作開發(fā)的在研化療法KarXT化療精神分裂癥患者的兩項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)今年有望獲得結(jié)果KarXT由xanomeline和rospium chloride兩種有效成分構(gòu)成，旨在激活大腦中的毒蕈堿型乙酰膽堿受體的同時，減少對外周毒蕈堿型乙酰膽堿受體的作用。

透過刺激毒蕈堿受體M1和M4受體，受體激動劑xanomeline可緩解精神分裂癥患者的負(fù)面癥狀，如冷漠、社會驅(qū)動力減少它還可以提高認(rèn)知潛能，并對改善其它精神癥狀，如幻覺和妄想很有幫助

▲Xanomeline“聯(lián)手”trospium chloride，促成了KarXT的誕生（圖片來源：Karuna Therapeutics子公司官網(wǎng)）去年11月，再鼎微生物制藥與Karuna Therapeutics就在大中華區(qū)合作開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化KarXT達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議。

化療精神分裂癥之外，KarXT還在臨床試驗(yàn)中用于化療阿爾茨海默病患者的精神病發(fā)作Mirati TherapeuticsMirati Therapeutics子公司的KRAS G12C抑制劑adagrasib的。

新藥申請（NDA）早已被FDA接受，用于化療攜帶KRAS G12C突變的經(jīng)治非小細(xì)胞核肺癌患者。非小細(xì)胞核肺癌之外，它在化療結(jié)直腸癌、胰腺癌和胃腸道癌癥方面也表現(xiàn)出可喜的活性。

▲Adagrasib的設(shè)計(jì)特點(diǎn)（圖片來源：Mirati子公司官網(wǎng)）該子公司的另一款處于后期合作開發(fā)期的技術(shù)技術(shù)革新化療法是多激酶抑制劑sitravatinib這款技術(shù)技術(shù)革新化療法目前在3期臨床試驗(yàn)中接受檢驗(yàn)，與抗PD-1抗體聯(lián)用，化療非小細(xì)胞核肺癌患者。

Sarepta TherapeuticsSarepta子公司在化療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD，Duchenne muscular dystrophy）方面具備深厚的經(jīng)驗(yàn)該子公司早已有三款獲得FDA批準(zhǔn)的寡核苷酸化療法，透過促進(jìn)外顯子跳躍來化療特定類型的DMD患者。

此外，該子公司與羅氏合作合作開發(fā)的DNA化療法SRP-9001早已啟動全球性3期臨床試驗(yàn)這一化療法將表達(dá)抗微肌萎縮蛋白的轉(zhuǎn)DNA包裝在AAV病毒載體中，透過轉(zhuǎn)染患者的肌肉細(xì)胞核，讓肌肉生成具備部分抗肌萎縮蛋白功能的重組蛋白，。

可以對攜帶任何類型DMDDNA變異的患者生效。

圖片來源：123RF該子公司的研發(fā)管線中還包括40多個研發(fā)項(xiàng)目，利用寡核苷酸、DNA化療法和DNA編輯，化療包括DMD、Rett綜合征等一系列遺傳性病癥uniQureuniQure和CSL Behring聯(lián)合合作開發(fā)的DNA化療法etranacogene dezaparvovec在化療血友病B患者的。

3期臨床試驗(yàn)中早已達(dá)到主要終點(diǎn)在給藥第18個月時，與凝血因子IX預(yù)防性化療相比，接受etranacogene dezaparvovec化療的患者年出血率（ABR）達(dá)到了非劣效性標(biāo)準(zhǔn)Etranacogene dezaparvovec旨在使用AAV5載體遞送表達(dá)FIX Padua變體的轉(zhuǎn)DNA。

此種FIX變體具備更高的FIX活性，意味著可以在更低的表達(dá)水平完成正常凝血功能Etranacogene dezaparvovec已被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定，CSL Behring計(jì)劃于2022年上半年向FDA遞交監(jiān)管申請。

▲Etranacogene dezaparvovec簡介（圖片來源：uniQure子公司官網(wǎng)）此外，該子公司化療亨廷頓病（Huntington’s disease）的DNA化療法AMT-130也早已在美國和歐洲啟動臨床試驗(yàn)

，預(yù)計(jì)在今年第二季度獲得初步安全性和療效結(jié)果Vertex PharmaceuticalsVertex擁有多款化療囊性纖維化的獲批化療法近年來，該子公司不斷產(chǎn)業(yè)布局DNA編輯、細(xì)胞核化療法、RNA化療法等新化療商業(yè)模式與CRISPR Therapeutics合作合作開發(fā)的DNA編輯化療法CTX001有望今年在美國遞交上市申請。

該子公司透過全面收購Semma Therapeutics獲得的胰島細(xì)胞核替代化療法去年獲得突破性進(jìn)展這款由干細(xì)胞核分化的胰島細(xì)胞核替代化療法，在1/2期臨床試驗(yàn)中，將首例接受化療的1型糖尿病患者（T1D）的每天胰島素使用量減少91%。

顯示了它顯著恢復(fù)T1D患者胰島細(xì)胞核功能的發(fā)展?jié)摿υ撟庸具€與致力于合作開發(fā)mRNA疫苗和化療法的Moderna子公司，和致力于合作開發(fā)新一代DNA編輯化療法的Arbor Biotechnologies展開合作盡管透過M&A獲得技術(shù)技術(shù)革新控制技術(shù)是小型藥企變革化療商業(yè)模式的一種關(guān)鍵方式，但近日普華永道的報(bào)告表示，M&A并不是獲得技術(shù)技術(shù)革新控制技術(shù)的唯一方式。

2021年的數(shù)據(jù)顯示，小型藥企在建立研發(fā)合作和獲得產(chǎn)品授權(quán)方面投入的“炮彈”大約是M&A的1.5倍目前產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速的新化療商業(yè)模式應(yīng)用領(lǐng)域仍然是投資的重點(diǎn)該子公司預(yù)測在2022年微生物制藥子公司仍然將更著重于建立研發(fā)合作和戰(zhàn)略性合作伙伴關(guān)系，并且透過體量較小的全面收購（bolt-on deal）來產(chǎn)業(yè)布局技術(shù)技術(shù)革新控制技術(shù)。

參考資料：[1] With $1.7T in the coffers, biopharma M&A expected to be a different animal in 2022. Retrie-drugmakers-coffers-lined-17t

[2] The top 10 M&A targets in biotech for 2022. Retrieved February 16,

[3] How ecosystem participation drives more value for life sciences deals. Retrieved February 16, 2022, from -a-firepower-report-2022.pdf

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